Un succès de thérapie génique AFM-Téléthon*,

AFM-Téléthon*,

Publié le : 15/04/2015

Un succès de thérapie génique pour une maladie rare du système immunitaire

 

Grâce aux travaux réalisés avec le soutien de l'AFM-Téléthon*, six des sept enfants traités ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique s'améliorer.

C'est une nouvelle avancée majeure pour la thérapie génique et une nouvelle victoire contre la maladie !

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.Efficacité d'une thérapie génique dans le syndrome de Wiskott-aldrich

L’efficacité de la thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, maladie génétique rare qui altère les défenses immunitaires, a été démontrée et six des sept enfants traités ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique s’améliorer.  Généthon, le laboratoire de l'AFM-Téléthon, a mis au point et produit le vecteur-médicament qui a été utilisé pour traiter les jeunes patients. Il est le promoteur de cet essai international qui se déroule simultanément à Paris (Département de Biothérapie, CIC Biothérapies AP-HP/Inserm,service d’immunologie-hématologie pédiatrique de Necker), Londres et Boston.

Pour Fulvio Mavilio, directeur scientifique de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, promoteur de l’essai :

« Nous sommes très contents et encouragés par les résultats de cette étude. C’est la première fois qu’une thérapie génique, basée sur des cellules souches génétiquement modifiées, est testée dans un essai clinique multicentrique, international qui montre un effet thérapeutique reproductible et durable, dans différents centres et différents pays. Pour les maladies très rares comme le syndrome de Wiskott-Aldrich, les essais cliniques multicentriques sont le seul moyen de prouver la sécurité et l’efficacité de la thérapie génique et rendre le traitement accessible à tous les patients. Nous suivons la même approche pour d’autres maladies rares et moins rares du sang. »